3 de October de 2011 15:13

Estudio halla potencial en fármaco de GSK para leucemia en bebés

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Científicos británicos que realizan una investigación inicial hallaron que un medicamento experimental de GlaxoSmithKline podría tratar la leucemia de linaje mixto (LLM), la forma más común de leucemia en los bebés.

En un estudio publicado en la revista Nature, expertos del laboratorio británico que colaboran con la entidad benéfica Cancer Research UK (CRUK) y Cellzome AG hallaron que el fármaco experimental de Glaxo, llamado I-BET151, imita a una señal química clave en la prevención del proceso de activación de los genes de la leucemia.

"Este es un nuevo sendero emocionante para el descubrimiento de fármacos que esperamos que sea útil para otros tipos de cáncer además de las leucemias LLM", dijo Tony Kouzarides, de Wellcome Trust/CRUK Gurdon Institute en la Universidad de Cambridge, que codirigió el estudio. Kevin Lee, jefe de investigación en descubrimientos epigenéticos de GSK, que también trabajó en el estudio, dijo que aunque está muy emocionado por los hallazgos, es probable que pasen muchos años antes de que el medicamento llegue al mercado.

"Si bien esto aún es en laboratorio (...) valida la idea de desarrollar pequeñas moléculas contra activadores epigenéticos", indicó Lee en un comentario. "Es importante recordar que necesitaremos tener éxito en una serie de pasos más antes de poder avanzar desde las pruebas de laboratorio a evaluar este compuesto en humanos", añadió.

Se considera que la leucemia LLM representa hasta un 80 por ciento de los casos de leucemia aguda en los niños menores de 2 años y hasta uno de cada 10 casos en los adultos. La mayoría de los pacientes no responde bien a los tratamientos estándar contra la leucemia y suelen padecer recurrencias tumorales.

La enfermedad se produce cuando un gen llamado LLM se fusiona con otro gen. Esto interrumpe el funcionamiento normal del LLM creando una nueva "proteína de fusión" que se comporta erróneamente, activando genes que llevan al desarrollo de la leucemia. El equipo de Kouzarides descubrió que en la enfermedad las proteínas de fusión de LLM apuntan a genes causantes de la leucemia a través de proteínas de la familia BET, que reconocen ciertas "etiquetas" químicas en la cromatina, la estructura sobre la que se organiza el ADN.

Usando el I-BET151 para tratar leucemias en ratones y células cancerosas de humanos en laboratorio, los investigadores hallaron que el químico podría detener la enfermedad, lo que allana el camino para que se realicen más estudios en estadio inicial, o ensayos humanos de Fase I.

"Necesitamos con urgencia mejores formas de tratar a los niños con formas más agresivas de leucemia, como la LLM", dijo Lesley Walker, director de información de CRUK. "Aunque esta investigación es todavía solamente en laboratorio, esperamos avanzar rápido a los ensayos clínicos con pacientes", agregó.

La leucemia es el cáncer más comúnmente diagnosticado en los niños y representa alrededor de un tercio de todos los tumores infantiles que se detectan. Según Cancer Research UK, ocho de cada 10 niños con leucemia en Gran Bretaña actualmente sobreviven cinco años o más, comparado con uno de cada 10 que lo hacían a fines de la década

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