Theo, el pequeño de 11 meses diagnosticado con atrofia muscular espinal, está en casa tras recibir la dosis de Zolgensma, denominado el medicamento más caro del mundo. El niño seguirá en controles hasta cumplir los 2 años de edad.
El hospital Baca Ortiz se encarga de su seguimiento. Theo pasó por varios exámenes para determinar si era apto para el tratamiento. Algunas pruebas fueron realizadas en Reino Unido.
El fármaco fue administrado el 14 de febrero del 2023. Theo respondió favorablemente, sin complicaciones, por lo que pudo regresar a casa tres días después.
El Ministerio de Salud Pública (MSP) adquirió el medicamento por un costo de USD 1,5 millones. El año pasado fue administrado a tres pequeños, a través de una donación de la farmacéutica que produce la medicina.
Reactivando neuronas
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad rara, altamente degenerativa. Afecta a la movilidad, debido a una falla genética que impide la generación de la proteína SMN, que hace posible el movimiento de los músculos.
La AME tipo 1 es el grado más avanzado. Los niños con este diagnóstico pueden tener dificultad para tragar y respirar.
Greta Muñoz, directora médica del Baca Ortiz, explicó que el medicamento Zolgensma hace que los genes del organismo generen la proteína faltante. Su efecto es la reactivación de las neuronas motoras de la médula espinal, para que sigan funcionando y no mueran.
“Por eso es que la administración se debe realizar antes de los 6 meses y, como máximo, antes de los 2 años. Así se logra que las neuronas, que no se han destruido, recuperen con prontitud la movilidad”, explicó Muñoz.
La AME tipo 1 afecta a uno de cada 6 000 recién nacidos en el mundo, aproximadamente. El fármaco contra esta enfermedad solo se aplica por una vez.
El milagro esperado
El pequeño Theo fue diagnosticado con atrofia muscular espinal cuando tenía 5 meses. Su familia emprendió una campaña en redes para obtener el Zolgensma, el medicamento más caro del mundo. Cortesía: Hospital Baca Ortiz, MSP.
Theo nació en Otavalo (Imbabura). Antes de que cumpliera los 3 meses, su mamá, Laura Varela, notó que algo no iba bien.
“Identifiqué algunas alertas. Theo tenía movimientos, pero no tenía fuerza. Busqué ayuda de estimulación temprana, pero esa no era la solución”. A los 5 meses, después de visitar a varios especialistas y pasar por diferentes pruebas, incluso en el exterior, supo que tenía AME tipo 1.
En redes sociales, la familia emprendió la campaña Valiente Theo. El objetivo fue reunir a dos millones de donantes para poder adquirir el medicamento más caro del mundo. También insistieron para obtener el apoyo del Gobierno.
“Estoy agradecida con Dios por haber llegado a este momento -dijo Laura poco después de la administración del tratamiento-. Theo llegó fuerte, en muy buenas condiciones para recibir el milagro que se merece”.
Controles permanentes
Cada miércoles, hasta el 14 de marzo del 2023, Theo pasará por citas médicas y exámenes para analizar su evolución. En el segundo y tercer mes de controles acudirá cada 15 días.
Entre los análisis se incluye una revisión de las enzimas hepáticas, ya que el medicamento puede aumentar sus niveles. Según indicaciones de la farmacéutica, los pacientes deben recibir un corticosteroide oral antes y después de la infusión de Zolgensma.
Su control será interdisciplinario. Una fase esencial es la rehabilitación; el tratamiento se complementa con fisioterapia y terapia ocupacional.
Más noticias
Visita nuestros portales:
