La edición genética es la base de la terapia genética, utilizada para corregir mutaciones que causan enfermedades.
Según la Organización Mundial de la Salud (OMS) hay entre 6 000 y 8 000 de Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF), cuya incidencia en la población mundial se calcula entre el 6 y el 8%. Una patología es considerada como tal cuando afecta a 1 persona cada 2 000 habitantes.